今年5月8日是第28个“世界地中海贫血日”，“中国地中海贫血防治蓝皮书发布暨国际地中海贫血防治论坛”今天在北京召开。会上发布《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》，显示2015年以来，输血费用、造血干细胞移植及后续治疗纳入医保报销范围，地贫基因检测已经逐步纳入婚检范围，令中国新出生确诊患者人数逐年下降，且精准健康扶贫有效减轻了中海贫血患者医疗经济负担。
蓝皮书显示，与5年前相比，目前，中国多地已将输血费用纳入医保报销范围，提高门诊年度最高支付限额;恩瑞格(地拉罗司)去铁药纳入国家医保药品目录，大幅提高了地贫去铁药物的可及性和可负担性，延长和改善地贫患者生存周期及生命质量;造血干细胞移植及后续治疗纳入医保报销范围，部分地区还将造血干细胞移植术后观察及治疗纳入医保范围。
根据蓝皮书，“十三五”期间，地贫防控工作纳入健康中国行动计划，为中国建立有效预防控制出生缺陷，进一步提高出生人口素质夯实了基础。地贫高发的10个省(区、市)地方政府设计本地的具体防控措施并加以落实，建立起横向联合机制。随着地贫防控项目的顺利推进，地贫在广东、广西等地得到有效控制，重型地贫患儿出生率显著下降。惠民政策进一步扩展，地贫基因检测逐步纳入婚检、孕前优生健康检查范围，地贫高发地区结合婚检、孕前优生健康检查开展地贫基因检测。
蓝皮书显示，5年来，中国地贫造血干细胞移植技术愈发成熟，现阶段实行的同胞供者移植治疗地贫成功比例已经和国际水平持平，而在非亲缘供者移植治愈方面，甚至已经达到或超过了国际水平。随着造血干细胞移植技术愈发成熟，医学人才队伍不断壮大，可进行干细胞移植的医院也越来越多，各地医院也纷纷增加移植仓位，可供地贫患者选择的资源更加丰富。
蓝皮书还显示，回首5年，开展地贫救助服务工作的社会组织、志愿者队伍等社会力量，立足自身岗位、发挥专业优势和个人优势，在救治救助、政策倡导、心理疏导、资讯互通、知识培训、救助辅导等方面发挥了更加突出的重要作用。
根据蓝皮书，近5年，随着现代基因编辑技术的进步，基因治疗的基础研究和临床实践将地贫的治疗带进了前所未有的层次和水平，使得基于基因编辑的基因治疗有望成为β-地贫患者全新的临床治疗方案。同时，中国细胞与基因治疗相关政策体系框架也不断完善，一系列政策逐步加强细胞与基因疗法行业监管工作。
蓝皮书提出，尽管过去五年来中国在防治地贫工作方面取得显著成绩，但面临的挑战和问题依然紧迫，建议从建立长效体制机制入手，形成有效的动力机制、激励机制、保障机制，加快构筑起与中国经济发展水平相适应的更加完备、更富韧性、更有效率的地贫防治体系。
本次论坛由北京天使妈妈慈善基金会、国际地贫联盟、民德咨询(北京)有限公司联合发起，北京师范大学中国公益研究院提供学术支持，来自广东、贵州、重庆、湖南、江西等地卫生健康委系统和妇幼保健院工作人员以及国内外地中海贫血防治领域重量级专家学者，以及印度尼西亚、阿联酋等国医疗专家通过网络视频参会，共同讨论地中海贫血防治的政策经验及医疗技术。
论坛还举行了亚洲公益研究院地中海贫血防治研究中心揭牌仪式。北京师范大学中国公益研究院院长王振耀倡议，以海南为示范省联合医生力量形成社会与政府的有机互动再造世界地中海防治的中国方案。(完)
