天天实时：医疗健康：RNAI疗法终见曙光成药潜力加速兑现

2023-06-30 15:08:14来源：中国国际金融股份有限公司

(资料图片仅供参考)

投资建议

近年来RNAi药物进入商业化兑现期，潜在重磅疗法在慢性疾病领域展现应用潜力，同时更多企业通过自主研发或授权引进策略进入RNAi赛道，重燃市场对RNAi疗法的关注度。随着RNAi领域绝对龙头Alnylam建立的早期专利围墙逐步过期，可选择化学修饰和递送系统日渐丰富，行业的核心竞争点聚焦在适应症选择和药物结构设计。目前国内外企业主要将慢性乙肝、高脂血症、心血管代谢等常见病作为切入点，我们预计随着更多积极临床数据的公布，RNAi疗法的潜在市场规模将会进一步拓展。

理由

Alnylam早期专利围墙过期，加速行业发展。RNAi药物二十余年的发展历史中，曾因递送和免疫反应的问题陷入困境，直至Alnylam通过完善专利布局并优化递送系统和化学优势才完成了RNAi药物的临床应用转化。近些年随着Alnylam布局的RNAi早期专利失效，各企业采用创新型递送载体结构设计来绕过现有递送平台专利，当前RNAi行业的专利壁垒更多集中于药物结构和应用本身，为更多企业进入该领域创造了先天条件。

RNAi适应症从罕见病转向常见病，逐步打开市场天花板。当前获批RNAi药物集中于罕见病领域，更多出于靶点明确方便设计、临床要求低的考虑以加速RNAi药物完成临床验证。目前RNAi开发已逐步转向患者基数广泛的常见病领域：1）高脂血症是RNAi率先攻克的常见病，Alnylam/诺华旗下PCSK9抑制剂Inclisiran正加速兑现商业化潜力，靶向APOC3 和LP（a）的siRNA药物也处于临床概念验证阶段；2）乙肝功能性治愈领域则初步展现了较为积极的临床数据，VIR和腾盛博药共同开发siRNA+长效干扰素/中和抗体仍处概念性验证阶段，我们建议关注未来数据读出；3）更多企业也在积极探索RNAi在癌症、中枢神经系统疾病等领域的应用潜力。

RNAi行业机遇与挑战并存，新入局者从靶点及适应症方面切入市场。海外企业Alnylam、Dicerna等已率先将管线推向商业化或临床末期阶段，国内相关企业暂处于临床验证阶段。考虑到siRNA本身序列设计难度相对较低，后入局公司面临的主要挑战将是递送技术及靶点选择。目前各企业主要围绕GalNAc平台建立开发管线，我们预计未来肝外递送载体的开发或成为下一个热门领域。同时随着业界对于RNAi特点的理解的加深，如何找到与之匹配的靶点和适应症对于公司来说也至关重要。

风险

临床试验数据不及预期；商业化不及预期；竞争加剧风险。

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