急性髓性白血病是成年人中最常见的一种急性白血病，患者生存率较低。近期，中科院合肥物质科学研究院刘青松研究员课题组和刘静研究员课题组合作，研发出一种可“精准”杀死FLT3激酶突变所致癌细胞的抑制剂，经试验具有良好的成药性。国际知名学术期刊《血液学》日前发表了该成果。
急性髓性白血病是“血癌”的一种，它发病的直接原因是髓性细胞的“失控”。髓性细胞会克隆、增殖、异常分化，快速渗透到骨髓、血液和脾、淋巴结、肝脏等处，引发造血系统异常。
经研究表明，30%的急性髓性白血病是由髓性细胞中的FLT3激酶突变所致。目前，国际上已有数种FLT3激酶抑制剂被批准作为临床药物上市，但这些药物都会“误伤”未突变的正常FLT3激酶和“长得很像”的另一种激酶cKIT，导致贫血、出血、毛发白化病等毒副作用。
近5年来，刘青松研究员课题组与刘静研究员课题组合作开发出三代具有自主知识产权的抑制剂，其中第一代抑制剂HYML-122经国家批准已进入临床I期试验。为了进一步提高效力、精准度等指标，通过进一步研究，研发出新型第三代抑制剂CHMFL-FLT3-362。
经过在蛋白、细胞、动物等各层次上的试验表明，这种新型抑制剂对突变的FLT3激酶的“识别精准度”明显提高。在小鼠试验中，抑瘤率高达95%，能够显著延长动物的生存时间。与已上市的药物米哚妥林相比，能够显著降低试验动物斑马鱼尾部畸形的出现。
研究人员表示，将进一步评估这种新型抑制剂的安全性，争取早日进入临床试验阶段，向产业化方向推进。
